Ученые сосредоточились на гипертрофической кардиомиопатии, которая отмечается у одного из 500 человек и приводит к внезапному прекращению сердцебиению. «Эта методика все еще требует фундаментальных исследований. не говоря уже о чем-то настолько трудном, чего природа смогла добиться на протяжении миллионов и миллионов лет эволюции».

Ученые сосредоточились на гипертрофической кардиомиопатии, которая отмечается у одного из 500 человек и приводит к внезапному прекращению сердцебиению. «Эта методика все еще требует фундаментальных исследований. не говоря уже о чем-то настолько трудном, чего природа смогла добиться на протяжении миллионов и миллионов лет эволюции».

В первый раз человеческие эмбрионы изменили свои геномы за пределами Китая, где ученые провели несколько маленьких исследований, чтобы выяснить, может ли этот подход предотвращать передачу наследственных заболеваний из одного поколения в другое.

Первое подобное «редактирование» человеческого генома китайскими учеными в позапрошлом 2015 подтвердило сомнения о наличии побочных мутаций после операции, и тогда довелось дорабатывать технологии.

Ни в одном из этих случаев ученые не зафиксировали побочных эффектов CRISPR/Cas9 в остальных областях ДНК, которые не связаны с MYBPC3. С их помощью они нацеливались на ген, который способствует развитию гипертрофической кардиомиопатии, болезни, из-за которой умирают здоровые люди.

Это более распространенное наследственное заболевание, которое может возникать в сердце. Они исправили мутацию в гене MYBPC3, который является предпосылкой практически половины случаев заболевания наследственной гипертрофической кардиомиопатии.

Технология Crispr-Cas9 действует по принципу молекулярных ножниц, когда целенаправленно удаляется часть нежелательного генетического материала и на его место вставляется цепь замещающей ДНК. Многие иные наследные заболевания появляются только после этого, когда изменения охватывают сразу несколько генов. В оплодотворенные этими сперматозоидами здоровые яйцеклетки профессионалы ввели комплекс CRISPR/Cas9, вырезающий из мужской ДНК ген, подвергшийся мутации.

Группа исследователей ввела сперму с генетической «поломкой» в здоровые яйцеклетки. При помощи системы корректирования генома CRISPR/Cas9 генетики смогли получить 42 здоровых зародыша из 58, что составляет 72,4%.

Зародыши развивались на протяжении нескольких дней, а после этого, из этических соображений, их уничтожили.

По мнению создателей исследования, редактирование ДНК в сочетании с иными методами может посодействовать справиться не только лишь с кардиомиопатией, однако и с иными заболеваниями.